Emofilia, successi dal trattamento con farmaci a emivita prolungata Elocta e Alprolix

L’impiego dei rFVIII farmaci a emivita prolungata (Elocta e Alprolix) nei pazienti affetti da emofilia riduce il peso del trattamento, a tutto vantaggio della qualità di vita delle persone con emofilia e delle loro famiglie.

Sono i dati, raccolti dal Database Nazionale sull’Emofilia del Regno Unito, e presentati all’11° Congresso annuale dell’Associazione europea per l’emofilia e i disturbi correlati (EAHAD) di Madrid a dimostrare una significativa riduzione della frequenza delle infusioni e del consumo del fattore di coagulazione e forniscono ulteriori prove del fatto che i prodotti rFVIII a emivita prolungata possano ridurre il peso del trattamento. A tutto vantaggio della qualità di vita delle persone con emofilia e delle loro famiglie.

Questi risultati confermano che con i nuovi farmaci a emivita prolungata oggi possiamo offrire al paziente emofilico un maggiore intervallo di dosaggio, riducendo quindi il peso del trattamento a parità di protezione dai sanguinamenti”, ha spiegato il prof. Giancarlo Castaman, Direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell’AOU Careggi di Firenze. “Con queste terapie, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente, e in particolare nella fascia pediatrica e giovanile consente una vita più attiva”, prosegue Castaman. “Occorre identificare correttamente, attraverso la storia clinica e l’analisi farmacocinetica, quali sono i pazienti più adatti a sostenere un tale approccio, per consentir loro di ottenere il massimo vantaggio in termini di protezione offerto da questi nuovi prodotti a emivita prolungata”.

Controllo e prevenzione dei sanguinamenti sono la pietra angolare nella cura dell’emofilia, ma all’interno di una visione più olistica della protezione che, senza mai compromettere la sicurezza, si basa sulla prevenzione e sul trattamento delle emorragie, sulla salute delle articolazioni, sulla libertà dal dolore, così come sulle preferenze del paziente, sull’attività fisica e sulla qualità generale della vita”, ha spiegato Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia. “Questo potrebbe incoraggiare la comunità dell’emofilia a ripensare l’attuale definizione di protezione e a far evolvere lo standard di cura”.

Sobi sta dedicando sforzi significativi per generare prove cliniche e dati real-world, per tradurre questa prospettiva olistica sulla protezione in una realtà per la comunità dell’emofilia: dalla sicurezza e dagli esiti clinici, alla qualità della vita e all’accesso sostenibile, e a trattamenti più efficaci per le persone con emofilia A e B.

Qui puoi consultare uno degli studi presentati a sostegno della validità dei nuovi trattamenti: Study of rFVIIIFc for ITI in Haemophilia A Patients With Inhibitors Who Have Failed Previous ITI Therapies (ReITIrate). Il suo limite è rappresentato dal fatto che sono stati solo 20 i pazienti trattati.

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